VALO2 pilotstudie av icke-småcellig lungcancer (NSCLC)

Bakgrund: Metastaserande icke-småcellig lungcancer är en allvarlig sjukdom med hög dödlighet. Under senare år har immunkontrollpunktshämmare (ICI) blivit ett viktigt behandlingsalternativ för patienter vars tumörer har högt PD-L1-uttryck. Information om hur dessa behandlingar fungerar i rutinmässig klinisk praxis är dock fortfarande begränsad.

Mål: VALO2 syftade till att förbättra förståelsen av behandlingsresultat hos patienter som får första linjens immunterapi för metastaserande lungcancer inom rutinvård i Norden. Studien utvärderade också huruvida hälsodata från olika nordiska länder kan analyseras med hjälp av en gemensam forskningsmetod utan att överföra patientdata mellan institutioner.

Metoder: VALO2 var en multicenter observationsstudie som genomfördes med elektroniska patientjournaldata från Rigshospitalet (Danmark), Helsingfors universitetssjukhus (Finland) och Oslo universitetssjukhus (Norge). Data kvarstod inom varje deltagande institution och analyserades genom säkra lokala miljöer. Forskare fick tillgång till och analyserade harmoniserade data formaterade för Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) Common Data Model (CDM) på distans, medan endast aggregerade studieresultat exporterades för rapportering. Jämfört med det tidigare pilotprojektet i VALO1 visade VALO2 att gränsöverskridande forskning kan bedrivas genom direkt analytisk åtkomst till data inom deltagande säkra behandlingsmiljöer (SPE:er), samtidigt som lokal dataförvaring bibehålls.

Resultat: Den slutliga studiepopulationen omfattade 887 patienter från Danmark, 91 patienter från Finland och 76 patienter från Norge. I den danska kohorten kopplades gruppen som behandlades med pembrolizumab till längre total överlevnad och mer gynnsamma behandlingsrelaterade resultat än i jämförelse med gruppen som behandlades med atezolizumab. I den finska kohorten observerades inga statistiskt signifikanta skillnader mellan pembrolizumab och cemiplimab. I den norska kohorten hade patienter som fick pembrolizumab längre total överlevnad än de som fick cemiplimab. Detta fynd bör dock tolkas med försiktighet eftersom cemiplimab-gruppen var liten och den tillgängliga informationen för justering var begränsad.

Studien visade också att viktiga prognostiska faktorer kan utvärderas när tillräckliga data fanns tillgängliga. Tillgången till kliniska variabler varierade dock mellan de deltagande platserna, vilket lyfter fram det faktum att det finns fortsatta utmaningar med att genomföra jämförbara analyser mellan länder. Sjukhusen som deltog i studien implementerade framgångsrikt ett gemensamt analytiskt ramverk, vilket visar att verkliga studier kan utföras över nationella gränser utan att patientdata överförs mellan institutioner.

Sammanfattning: VALO2 visade att gränsöverskridande forskning av data i den verkliga världen är genomförbar med hjälp av harmoniserade hälsodata mappade till OMOP:s gemensamma datamodell och lokala säkra behandlingsmiljöer i nordiska hälso- och sjukvårdsinstitutioner. Studien gav ny information om behandlingsresultat bland patienter som får första linjens immunterapi i rutinmässig klinisk praxis, samtidigt som den betonade vikten av datatillgänglighet, kohortimplementering och krav på rapportering i samband med jämförelse av resultat mellan länderna. Erfarenheterna från VALO2 stöder vidareutveckling av en nordisk förenad forskningsinfrastruktur och visar hur säker gränsöverskridande tillgång till hälsodata kan möjliggöra framtida multinationell forskning samtidigt som lokal kontroll över känslig patientinformation bibehålls.