Verkliga data och evidens för nya läkemedel (sammanfattning)

Sammanfattning

Mål

• Testa och utveckla databaser för Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) och en verksamhetsmodell baserad på decentraliserade (federerade) analys för att producera data från verkliga världen (RWD) och bevis från verkliga världen (RWE) från nya läkemedel.
• Utvärdera användbarhet av det evidensbaserade verksamhetsmodellen i bedömningen av läkemedlens terapeutiska och ekonomiska värde (HTA).
• Tidsmål: 04/2023–12/2023

Genomförande

• De centrala deltagarna i pilotprojektet var OMOP-centren som tillhör det finska OMOP-konsortiet (HUS, Åucs, Tays) medlemmar avanalysgruppen och kliniska experter och den Finska Säkerhets- och utvecklingscentret för läkemedelsområdet Fimea som kund som begärde data för evidencebehov specifika för HTA.
• Data begärdes för tre exempelfall: (1) läkemedelsbehandlingar av multipelt myelomoch (2) CAR-T-behandlingar samt (3) SMA (Spinal muskelatrofi).
• OMOP-centren använde OMOP-databaserna från tre universitetssjukhus och levererade den extraherade och aggregerade statistiska datantill Fimea.
• Sitra finansierade arbetet för OMOP-centren och analysgruppen som en del av det bredare projektet Hälsodata 2030.

Huvudresultat

• I pilotprojektet användes en verksamhetsmodell med 10 skeden.
• Inte all data som Fimea begärde fanns lagrad i OMOP-databaser. Centren standardiserade den saknade datan till OMOP-datamodellen (OMOP Common Data Model).
• De mest tidskrävande stegen var standardiseringen av saknad data och centrens egna avtalsprocesser, samt utvärderingen av kvaliteten på den extraherade datan.
• OMOP-centren tillhandahöll Fimea anonyma mellanliggande center-specifika resultat för varje examplefall separat. Innan datan lämnades till Fimea, såg den Finlands tillståndsmyndigheten för social- och hälsovårdsdata Findata till att resultaten var anonyma.
• Findata ombads också dra upp riktlinjer för produktionen av anonyma resultat. Enligt Findata bör resultat från aggregerad statistisk data maskeras när det finns 1–3 observationer.
• Fimea sammanställde de center-specifika resultaten och utvärderade användbarheten av den statistiska datan ur perspektivet av HTA av läkemedel. I utvärderingen användes klassificeringen: användbar, delvis användbar, inte tillgänglig/användbar.

De viktigaste observationerna

• Universitetssjukhusens OMOP-databaser användes för första gången i ett gemensamt pilotprojekt mellan FinOMOP-konsortiet och Fimea som representerade kunden. Piloten producerade värdefull information om utvecklingsbehoven relaterade till verksamhetsmodellernas baserade på federerad analys och OMOP-database.
• Växelverkan mellan aktörerna och delning av kompetens var en central förutsättning för att pilotprojektet skulle lyckas.
• Indikationerna för nya läkemedel är typiskt mycket exakt definierade, till exempel genom sjukdomsstadiet, biomarkörer, tidigare behandlingar eller behandlingssvar. Avsaknaden av strukturerad elektronisk patientjournal (EHR) data motsvarande indikationerna var en betydande faktor som begränsade användbarheten av data extraherad från OMOP-databaserna.
• Lagstiftningen om sekundär användning av personuppgifter inom social-och hälsovården identifierar inte verksamhetsprincipen för federerade analyser.
• Användbarheten av kombinerade resultat som använder data extraherad från individuella OMOP-databaser är begränsad, om varje OMOP-center maskerar observationer som varierar från 1–3.

Utvecklingsbehov

• I tjänsteoperationer som syftar till att utnyttja OMOP-databaser och federerad analys är det avgörande att definiera nyckelkundgrupper och deras data- och evidensbehov samt att säkerställa att resurserna fördelas på ett lämpligt sätt.
• Utvecklingen av OMOP-centrens tjänsteoperationer bör fortsätta i pilotprojekten.
• Utveckling relaterade till OMOP-databaser och strukturerad hälsovårdsdata bör genomföras som ett separat projekt, med fokus på att prioritera behoven hos specifika kundgrupper.
• Kvalitetsarbetet för sekundär användning av social- och hälsovårdsdata bör initieras och kvalitetskrav specificeras med hjälp av internationella ramverk.
• I lokala datauttag, dataextraktioner och i produktionen av statistisk data bör det säkerställas att resultaten kan rapporteras med precision som motsvarar de indikationer för vilka läkemedlet är godkänt. Dessutom bör dokumentationspraxis i klinisk miljö utvecklas så att den statistiska populationen kan bildas med en noggrannhet som motsvarar läkemedlets indikation.

Projektgruppen

Säkerhets-och utvecklingscentret för läkemedelsområdet – Fimea: Piia Rannanheimo, Minttu Kokko, Vesa Kiviniemi, Janika Nättinen, Marko Lamminsalo

Birkalands välfärdsområde – Pirha: Tarja Laitinen, Marianna Niemi, Sampo Kukkurainen

Egentliga Finland välfärdsområde – Varha: Arho Virkki, Tommi Kauko, Annika Pirnes

HUS: Kimmo Porkka, Eric Fey

Productivity Leap: Heidi Hakala ja Pasi Rikala 

Medaffcon: Juhani Aakko, Mariann Lassenius

Läs rapporten

Rapporten finns på finska och på engelska.