Lisänäyttöä uusista lääkehoidoista

Tiivistelmä

Pilotin tavoitteet

• Kokeilla ja kehittää OMOP-tietokantoja ja hajautettuihin (federoituihin) analyyseihin perustuvaa toimintamallia lisänäytön tuottamiseen uusista lääkehoidoista
• Arvioida toimintamallin hyödynnettävyyttä lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnissa
• Toteutusaika: 04/2023–12/2023

Toteutus

• Pilotin keskeiset toimijat olivat FinOMOP-konsortioon kuuluvat OMOP-keskukset (HUS, Varha, Pirha), analytiikkatiimin jäsenet ja kliiniset asiantuntijat sekä Fimea tietoa pyytävänä asiakkaana.
• Tietoa pyydetiin kolmesta tapausesimerkistä: (1) multippelin myelooman ja (2) SMA-taudin lääkehoidoista sekä (3) CAR-T-hoidoista.
• OMOP-keskukset käyttivät kolmen yliopistosairaalan OMOP-tietokantoja sekä toimittivat niistä poimitut ja aggregoidut tilastotiedot Fimealle.
• Sitra rahoitti OMOP-keskusten ja analytiikkatiimin työn osana laajempaa Terveysdata 2030 -projektia.

Keskeiset tulokset

• Pilotissa käytettiin 10-vaiheista toimintamallia.
• Kaikkea Fimean pyytämää tietoa ei ollut tallennettuna OMOP-tietokantoihin. Keskukset standardoivat tietokannoista puuttuvat tiedot OMOP-tietomalliin.
• Puuttuvien tietojen standardointi ja keskusten omat sopimusprosessit sekä datan laadun arviointi olivat eniten aikaa vieneitä vaiheita.
• OMOP-keskukset luovuttivat Fimealle anonyymit tilastotiedot jokaisesta tapausesimerkistä erikseen. Ennen tietojen luovuttamista Findata varmisti tulosten anonymiteetin.
• Findatalta pyydettiin myös linjaus anonyymien tulosten tuottamiselle. Findatan mukaan aggregoiduista tilastotiedoista tulee peittää tulokset, joissa havaintoja on 1–3 (minimifrekvenssiperiaate).
• Fimea yhdisti keskuskohtaiset aineistot ja arvioi tietojen hyödynnettävyyttä lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvioinnin näkökulmasta. Arviossa käytettiin luokitusta: hyödynnettävissä, osin hyödynnettävissä, ei saatavilla/hyödynnettävissä.

Keskeiset huomiot

• Yliopistosairaaloiden OMOP-tietokantoja käytettiin ensimmäistä kertaa FinOMOP-konsortion ja asiakasta edustaneen Fimean yhteisessä pilotissa. Pilotti tuotti arvokasta tietoa toimintamallien ja tietokantojen kehitystarpeista.
• Toimijoiden välinen vuorovaikutus ja osaamisen jakaminen olivat pilotin onnistumisen keskeinen edellytys.
• Uusien lääkkeiden käyttöaiheet ovat tyypillisesti hyvin tarkasti rajattu esimerkiksi taudin vaiheen, biomarkkereiden, aiempien hoitojen tai hoitovasteiden mukaan. Käyttöaiheita vastaavan rakenteellisen potilaskertomustiedon puutteet olivat merkittävä tietojen hyödynnettävyyttä rajoittava tekijä.
• Sote-tietojen toisiokäyttöä koskeva lainsäädäntö ei tunnista federoitujen analyysien toimintaperiaatetta.
• Yhdistettyjen tulosaineistojen hyödynnettävyyttä rajoittaa, jos rekisterinpitäjät luovuttavat asiakkaalle aineistot joissa minimifrekvenssiperiaate on huomioitu eli havainnot 1–3 on peitetty.

Kehitystarpeet

• OMOP-tietokantojen käyttöön tarkoitetulle palvelutoiminalle tulee määritellä keskeiset asiakasryhmät ja tavoitteet sekä resursoida toiminta sen mukaisesti.
• OMOP-keskusten palvelutoiminnan kehittämistä tulee jatkaa pilottiprojekteissa.
• OMOP-tietokantojen kehitystyötä ja potilastiedon rakenteistamista tulee kehittää omana hankkeenaan priorisoiden määriteltyjen asiakasryhmien tarpeet.
• Sote-tiedon toisiokäytön laatutyö tulee käynnistää ja määritellä laatuvaatimuksia soveltaen kansainvälisiä viitekehyksiä.
• Paikallisissa tietoluvissa, aineistopoiminnoissa ja tilastotuotannossa tulee varmistaa, että tulokset voidaan raportoida lääkkeen käyttöaiheita vastaavalla tarkkuudella. Myös kirjauskäytäntöjä tulee kehittää niin, että tilaston perusjoukko voidaan muodostaa lääkeaineen käyttöaihetta vastaavalla tarkkuudella. 

Projektiryhmän jäsenet

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus – Fimea: Piia Rannanheimo, Minttu Kokko, Vesa Kiviniemi, Janika Nättinen, Marko Lamminsalo

Pirkanmaan hyvinvointialue – Pirha: Tarja Laitinen, Marianna Niemi, Sampo Kukkurainen

Varsinais-Suomen hyvinvointialue – Varha: Arho Virkki, Tommi Kauko, Annika Pirnes

HUS: Kimmo Porkka, Eric Fey

Productivity Leap: Heidi Hakala ja Pasi Rikala 

Medaffcon: Juhani Aakko, Mariann Lassenius