VALO2-hankkeen ei-pienisoluisen keuhkosyövän (NSCLC) pilottitutkimus

Tausta: Metastaattinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä on vakava sairaus, jossa kuolleisuus on suuri. Viime vuosina immuunivasteen tarkistuspisteiden estäjistä (immune checkpoint inhibitor, ICI) on tullut tärkeä hoitovaihtoehto potilaille, joilla kasvainten PD-L1-pitoisuus on suuri. Tietoa siitä, miten nämä hoidot toimivat rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä, on kuitenkin edelleen vähän.

Tavoitteet: VALO2-tutkimuksen tavoitteena oli parantaa ymmärrystä hoitotuloksista potilailla, joiden metastaattista keuhkosyöpää hoidetaan ensilinjan immunoterapialla osana rutiininomaista terveydenhuoltoa Pohjoismaissa. Tutkimuksessa arvioitiin myös, voidaanko Pohjoismaiden terveystietoja analysoida yhteisellä tutkimusmenetelmällä siirtämättä potilastason dataa organisaatioiden välillä.

Menetelmät: VALO2 toteutettiin retrospektiivisenä havainnoivana monikeskustutkimuksena, jossa käytettiin Rigshospitaletin (Tanska), Helsingin yliopistollisen sairaalan (Suomi) ja Oslon yliopistollisen sairaalan (Norja) sähköisiä potilastietoja. Tiedot säilyivät osallistuvissa laitoksissa, ja niitä analysoitiin turvattujen paikallisten ympäristöjen kautta. Tutkijat käyttivät ja analysoivat etäyhteydellä Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) Common Data Model (CDM) -tietomallin mukaista, yhdenmukaistettua dataa. Raportointia varten järjestelmästä vapautettin vain koostetut tutkimustulokset. Edeltävään VALO1-pilottihankkeeseen verrattuna VALO2 osoitti, että rajat ylittävää tutkimusta voidaan tehdä antamalla analysointia varten suora pääsy dataan organisaatioiden tietoturvallisissa käyttöympäristöissä (Secure Processing Environments, SPE), samalla kun data säilyy paikallisessa hallinnassa.

Tulokset: Lopulliseen tutkimuspopulaatioon kuului 887 potilasta Tanskasta, 91 potilasta Suomesta ja 76 potilasta Norjasta. Tanskalaisessa kohortissa pembrolitsumabia hoitojakson aikana saaneiden ryhmässä havaittiin pidempi kokonaiselinaika ja suotuisammat hoitoon liittyvät tulokset kuin atetsolitsumabia hoitojakson aikana saaneiden ryhmässä. Suomalaisessa kohortissa ei havaittu tilastollisesti merkitseviä eroja pembrolitsumabin ja semiplimabin välillä. Norjalaisessa kohortissa pembrolitsumabia saaneiden potilaiden kokonaiselinaika oli pidempi kuin semiplimabia saaneiden. Tätä löydöstä tulee kuitenkin tulkita varoen, koska semiplimabia saaneiden ryhmä oli pieni ja tulosten vakiointia rajoitti taustatekijöitä koskevien tietojen puutteellisuus.

Tutkimus osoitti myös, että tärkeitä ennustetekijöitä voitiin arvioida, kun saatavilla oli riittävästi tietoa. Kliinisten muuttujien saatavuus vaihteli kuitenkin tutkimuspaikkojen välillä, mikä kertoo jatkuvista haasteista vertailukelpoisten analyysien tekemisessä eri maissa. Tutkimukseen osallistuneet sairaalat käyttivät yhteistä analysointikehystä, mikä osoittaa, että reaalimaailman tutkimuksia voidaan tehdä kansallisten rajojen yli siirtämättä potilastason tietoja organisaatioiden välillä.

Johtopäätökset: VALO2 osoitti, että rajat ylittävä reaalimaailman datatutkimus on mahdollista käyttämällä OMOP CDM-tietomallin yhdenmukaistettuja terveystietoja ja pohjoismaisten terveydenhuollon organisaatioiden paikallisia tietoturvallisia käyttöympäristöjä. Tutkimus antoi uutta tietoa hoitotuloksista potilailla, jotka saavat ensilinjan immunoterapiaa rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä, ja korosti samalla tiedon saatavuuden, kohortin toteutuksen ja raportointivaatimusten merkitystä vertailtaessa tuloksia eri maiden välillä. VALO2-pilottitutkimuksesta saadut kokemukset tukevat hajautetun pohjoismaisen tutkimusinfrastruktuurin kehittämistä edelleen. Ne myös osoittavat, että turvattu rajat ylittävä pääsy terveystietoihin voi tulevaisuudessa mahdollistaa monikansallisen tutkimuksen samalla, kun arkaluonteiset potilastiedot säilyvät edelleen paikallisessa hallinnassa.